La nostra ricerca

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La ricerca di Epsilen Bio si basa su una nuova modalità di silenziamento genico che sfrutta l’espressione transiente di repressori trascrizionali ingegnerizzati (ETR) per deporre modifiche epigenetiche permanenti sul gene d’interesse. Gli ETR sono proteine chimeriche composte da un dominio di legame al DNA, che viene programmato per riconoscere il gene malattia, e uno o più domini effettori epigenetici. Una volta inseriti nella cellula, gli ETR si legano al loro gene bersaglio, promuovendone la repressione trascrizionale attraverso la metilazione del DNA, una modifica epigenetica nota per essere ereditata durante il ciclo cellulare alle cellule figlie.

ETR

La tecnologia degli ETR (o «epi-silenziamento») può essere utilizzata sia in approcci terapeutici in vivo che ex vivo, ed è in grado di indurre alti livelli di silenziamento genico, anche quando il gene è presente in più copie o per più geni contemporaneamente («multiplexing»). Ulteriori vantaggi della tecnologia includono: (i) è altamente specifica, (ii) non induce rotture della doppia elica del DNA e (iii) il silenziamento genico indotto dagli ETR può essere farmacologicamente revertito. Complessivamente, la natura transiente della tecnologia degli ETR unita alla stabilità temporale delle modifiche epigenetiche che essa depone, rendono l’epi-silenziamento una soluzione attraente per il trattamento di numerose patologie debilitanti.